2019’UN 5 BİYOFARMASÖTİK TRENDİ

Biyofarmasötikler,kimyasalbileşimler yerine biyolojik yöntemlerle canlı organizmalardan elde edilen polipeptid ya da protein yapılı ürünlerdir.Rekombinant proteinler, monoklonal antikorlar, immünolojik tıbbi ürünler, aşılar, kan ürünleri, alerjenler, gen ve hücre tedavisinde kullanılan ürünler biyofarmasötik ürünlere örneklerdir. Farmasötikler için pazar her geçen yıl büyümektedir. Özelliklede 2018 yılınınbiyofarmasötikler için iyi bir yıl olduğu söylenebilir.Alnylamilaçfirmasının ürettiği Onpattro1^™(patisiran) adlı ilaçFDA ruhsatını kazanan ilk tedavi edici RNA bileşimi oldu. Bu ruhsatlandırma 2018 yılında biyofarmasötikalanında gerçekleşen en önemli gelişmelerden biridir. Şimdi de 2019’dan gen ile ilgili gerçekleşmesi planlanan biyofarmasötiktrendlerini inceleyelim:

1) Kanser İmmünoterapisi

Kanser immünoterapisi gelişiminin 2019’dakimerik antijen reseptörü(CAR) T-hücrelerinin ötesine geçmesi bekleniyor.Allojenikkimerik antijen reseptörü(CAR) T-hücrelerinin geliştirilmesi yoluyla, kan kanserlerine ve katı tümörlere yönelik hücre tedavisi hedefleniyor. Genetiği değiştirilerek yüzeyinde kimerik antijen reseptörü bağlanan hastanın kendi T-hücreleri ile sadece kanserli hücreleri tanıyıp öldürebilen eğitimli hücreler geliştiriliyor.

2)Birleşme ve Devralmalar

2017’den bu yana biyofarmasötikte birleşme ve satın alma faaliyetleri %26 oranında yükselmiştir.InformaPharmaIntellıgence’ın başkan yardımcısı Steven Muntner, birleşme ve devralma anlaşmalarını yönlendiren faktörlerden birinin şirketlerin terapötik odaklarını daraltma isteği olduğunu söyleyerek birçok şirketin portföyünü yeniden sınıflandırıp belli alanlarda uzmanlaşmaya gittiğini belirtti.Biyofarmasötik birleşme ve devralmaların itici gücünün 2019 yılında da devam etmesi bekleniyor.

3)Dijital Terapötikler

Dijital terapötikler(DTx); bir tıbbi bozukluğu ya da hastalığı önlemek veya tedavi etmek için yüksek kaliteli yazılım programları tarafından yönlendirilen, hastalara terapötik müdahaleler sağlayan tıbbi araçlardır.2018 yılında Teva İlaç dâhili sensörlü ilk ve tek dijital inhalerinFDA onayını duyurarak FDA’nınProAir^®Digihaler^™(albuterol sülfat 117 mcg) inhalasyon tozunu onayladığını açıkladı.Yerleşik sensörlere sahip ilk ve tek dijital inhalatör, astım ve KOAH hastalarına inhalatör kullanım bilgilerini sağlamak için tasarlanmış yardımcı mobil uygulamadır.Aynı yıl içerisinde diğer bir inhalatör olan Astrazeneca’nınSymbicort’untezgâh üstü(OTC) satışına da FDA onay verdi.2019 yılında ise biyofarmasötik ve tıbbi cihaz şirketlerinin hastaların davranışsal değişiklikler yapmalarına yardımcı olacak yeni dijital tedavileri ve buna bağlı oluşacak sağlık hizmetlerini piyasaya sunmaları bekleniyor.

4)Hücre ve Gen Tedavisi

Gen tedavisi, genel anlamda bir hastalığı tedavi etmek ya da en azından bir hastanın klinik durumunu iyileştirmek amacıyla genetik materyalin hücrelere transferi olarak tanımlanır.Gen tedavisinin temel amacı hedef hücrelere bir vektör aracılığı ile terapötik geni transfer etmektir.Yılın en büyük gen tedavisi anlaşması Novartis İlaç’ın AveX’i satın alması oldu.Bu işlem, Novartis’innörobilimportföyünü ve gen tedavisindeki varlığını tip-I spinalmüsküleratrofi(SMA) için umut verici bir şekilde genişletti.Hücre tedavisi ise hasarlı doku veya hücreleri değiştirmek ya da onarmak için insan ya da hayvan hücrelerininnakledilmesi işlemidir.Hücre tedavisi alanında iseCelgene İlaç;JunoTherapeutics ve onun tedavi hattı olan kimerik antijen reseptörü(CAR) ile T-hücre reseptörü(TCR) tedavilerini satın aldı.

Bir başka büyük hücre tedavisi alımı ise GlaxoSmithKline(GSK)’nınTesaro İlaç’ı satın alması oldu.Tesaro tarafından üretilmiş Zejula, yumurtalık kanseri tedavisinde kullanılan DNA’nın tamirinde rol oynayan bir enzim olan PARPinibitörüdür.GSK, bu alımla kanserle mücadele kategorisine geri döneceğinigösterdi.EvaluatePharma 2019 önizleme raporunda hücre terapisi ve ilgili teknikler etrafında büyük bir iyimserlik olduğunu ancak bu alandaki değerlemelerin testte kalmaya devam ettiğini belirtmiştir.

5)Biyofarmasötik Yatırım

Biyofarmasötikhisse senetlerinden oluşan üç borsa yatırım fonu(ETF) 2018 yılında düşmüştür. Bu düşüşe rağmen yayınlanan raporda yatırımcıların, yöneticilerin ve BiotechShowcase^™ anketine yanıt verenlerin yaklaşık %60’ının son aylarda 2019 yılında toplam biyoteknoloji yatırımını etkileyecek ve yatırımcılar tarafından yeni bir satın alma dalgası başlatacak bir borsa dalgalanması bekledikleri belirtildi.Anketekatılanların %45’i Çin’in 2019’da İngiltere,Almanya, Belçika veHollanda’yı içeren küresel biyoteknoloji sıcak noktalarına kıyasla en büyük yüzde artışını gerçekleştireceğini öngördüler.İngiltere’nin ise AB’den çıkarak Brexit gerçekleştirmesi durumunda yatırımlarında bir düşüş görmeyi beklediklerini belirttiler.

 Ayyüce TÜRKMEN

Kaynaklar:

Genengnews / Ivestors.alnylam.com / Contractpharma / Allogene / Ash.confex.com / Dtxalliance / Drozdogan.com