Biyoteknolojik İlaçların Pazar Büyüklüğü 1 Milyar 814 Milyon ABD Doları ve Toplam İlaç Pazarındaki Payı %23,5

“Yeni bir ilaç geliştirmek 10 ilâ 15 yıl sürmekte, ortalama 2,6 milyar USD’ye (başarısızlık maliyetleri dahil) mal olmakta ve başarı potansiyeli bulunan 10.000 molekülden 1 veya 2’si nihai olarak bir ilaca dönüşebilmektedir. IQVIA’nın bir çalışmasına göre, dünya genelinde halihazırda geliştirilme aşamasında olan en değerli 20 ilacın 15’ini biyolojik ilaçlar oluşturmaktadır.”

Üretiminde biyoteknolojik yöntemlerin kullanıldığı biyolojik ilaçlar, yaklaşık 30 yıldır özellikle onkoloji, enfeksiyon, otoimmün hastalıklar ile solunum sistemini etkileyen birçok hastalığın tedavisinde devrim niteliğinde değişim yaratarak önemli katkılar sağlamış, hastaların yaşam süresini ve kalitesini arttırmıştır. Ayrıca biyolojik ilaçlar, ilaç endüstrisinin en hızlı gelişen ve yeni yöntemler geliştirmeye açık olan yenilikçi alanı olmuştur. 1982 yılında insülin ile başlayan biyoteknolojik ilaç üretimi çeşitli hormonlar, enzimler, kan veya plazma ürünleri, immünolojik ürünler, gen-hücre tedavisi ürünleri ve sağlık harcamaları açısından çok ciddi önem taşıyan monoklonal antikorlar ile devam etmiştir. Biyolojik ilaçlarla bağlantılı olarak son yıllarda ortaya çıkan önemli bir kavram “biyobenzer ilaç”tır. Biyobenzerler orijinal / referans biyolojik ürünlerin patent süresi dolduktan sonra üretilen benzer versiyonlarıdır. Biyobenzer ilaçlar, orijinal ilaçlarla biyolojik ürün anlamında benzer fakat özdeş, aynı değildir. Biyobenzer ilaçların geliştirilmesi, bilimsel açıdan ve ruhsatlandırma süreçleri açısından önemli bir konu olmuştur.
Olağanüstü hızda ilerleyen bilimsel gelişmelerin ilaç geliştirilmesi ve günlük tıp uygulamalarına yansımasını görmekteyiz. Biyoteknolojik yöntemler, klinik ve epidemiyolojik açılardan pek çok ciddi hastalık için yeni tedavilerin geliştirilmesini mümkün kılarken, nüfusun artan sağlık ihtiyacına da çözümler üretilebilmesini sağlamaktadır. Bu nedenle tüm dünyada önem kazanan ileri teknolojinin, tedavilerin ve genel anlamda tıbbın geleceğini şekillendirmesi de kaçınılmazdır. Artık kişiye özgü tedaviler üzerinde çalışılırken, biyolojik sistemler kullanılarak üretilen büyük ve kompleks moleküller ölümcül ve kronik hastalıklarda insanlara tedavi umudu olmaktadır.


Bilindiği gibi ilaç endüstrisi küresel çapta en yoğun Ar-Ge faaliyetine sahip sektördür. İlaç Ar-Ge çalışmaları uzun vadeli, yüksek risk taşıyan, büyük yatırımlardır. Yeni bir ilaç geliştirmek 10 ilâ 15 yıl sürmekte, ortalama 2,6 milyar USD’ye (başarısızlık maliyetleri dahil) mal olmakta ve başarı potansiyeli bulunan 10.000 molekülden 1 veya 2’si nihai olarak bir ilaca dönüşebilmektedir. IQVIA’nın bir çalışmasına göre, dünya genelinde halihazırda geliştirilme aşamasında olan en değerli 20 ilacın 15’ini biyolojik ilaçlar oluşturmaktadır.


Biyolojik ilaçlar kimyasal ilaçlarla karşılaştırıldığında; üretim, klinik geliştirme, işleme ve dağıtım maliyeti yüksek, yani pahalı ilaçlardır. Bu nedenle biyobenzer ilaçların geliştirilmesindeki temel neden orijinal ilaçlara göre benzer etkinlikte ve güvenlilikte olan daha düşük maliyetli ilaçlar geliştirmektir. Maliyet avantajı öncelikli geliştirme nedeni olmakla beraber, biyobenzer ilaçların geliştirilmesinin araştırma-geliştirme sürecini olumlu etkilediği ve ikinci kuşak ürünlerin gelişimine katkıda bulunduğu da dikkate alınmalıdır. Bu olumlu hedeflere karşılık, biyobenzer ilaçların üretimi, klinik öncesi ve sonrası çalışmaları ve ruhsat sonrası izlemi, geleneksel kimyasal ilaçlardan çok farklıdır ve özel kriterler gerektirir. Günümüzde EMA, FDA ve özellikle diğer ilaç otoritelerinin klinik çalışmaların standartlarına ve gerekliliklerine yaklaşımı tek biçim olmayıp biyolojik ve biyobenzerler konusundaki dünyada ve ülkemizde süren, özellikle etkililik ve güvenlilik konularında, tartışmaların ana sebebidir.
Biyolojik ve biyobenzer ürün geliştirme sürecinde yer alan kilometre taşları, bu ürünleri geliştirmenin her evresinde yapılması gereken çalışmalar, takip edilmesi gereken önemli parametreler ve yeni ürünün ruhsat sonrası izlemi çok önemlidir.

Başarı ile biyosentez edilen, fizikokimyasal olarak karakterize edilen, in vitro ve in vivo hayvan modellerinde test edilen biyolojik ürünün son evrede insanlar üzerinde klinik çalışmalar ile denenmesi, etkililik ve güvenliliğinin gösterilmesi için gereklidir. Günümüzde eksiksiz yapılan bir klinik çalışmanın maliyeti toplam ilaç geliştirme maliyetinin %60-70’ini bulabilmektedir. Biyobenzer ürünlerin güvenliliğini ve etkililiğini kanıtlamak için tek başına kalite verileri yeterli değildir. Kompleks ve büyük moleküllü biyolojik ürünlerde etkililiğin ve güvenliliğin kanıtlanması için karşılaştırmalı klinik çalışmaların yapılması gerekmektedir. Biyobenzer ürün geliştirme süreci, moleküle özgü uyarlama (tailoring), ayarlama (fitting), karşılaştırma (comparison) ve doğrulama (confirmation) aşamalarından geçerek adım adım ilerleyen bir süreçtir. Dünya çapında saygın ruhsatlandırma otoriteleri, klinik öncesi ve klinik verileri de kapsayan; farmakokinetik, farmakodinamik, immünojenisite ve etkililik gibi klinik parametreler özelinde yeterli benzerliğin gösterilmesine olanak sağlayan “kanıt bütünlüğü” yaklaşımıyla biyobenzerliğin değerlendirilmesi gerektiğini kabul etmektedirler.
Türkiye ilaç harcamalarının önemli bir kısmını teşkil eden ve önümüzdeki yıllarda payının gittikçe artması beklenen biyolojik ve biyobenzer ilaçların Türkiye’de dünya standartlarında ve kalitesinde geliştirilip üretilmesi, bu alanda teknolojik birikim yaratılması ve yenilikçi ürünlerle ülke ekonomisine katkı sağlanması ilaç endüstrisinin amacıdır. Orijinal biyolojik ve öncelikle biyobenzer ürünün sadece Türkiye ile sınırlı kalmayıp yurt dışında da pazarlanabilmesi için uluslararası kılavuzlarda tanımlanmış olan Faz 1 (güvenlilik, farmakokinetik), Faz 3 (etkililik- yan etkilerin takibi) çalışmaları yapılmış olmalı ve GMP koşullarına uygun üretilmiş olmalıdır.


Tüm dünyada toplam ilaç pazarının neredeyse %30’u ise biyoteknolojik ilaçlara aittir. Biyolojik ürünlerin payı son 5 yılda %22’lerden %30’lara ulaşarak ortalamanın çok üzerinde bir büyüme sergilemiştir.

Dünyadaki gelişmelerle uyumlu şekilde Türkiye’de de biyolojik ürünlerin payı giderek artmaktadır. Biyoteknolojik ilaçlar 2018 yılında 1,1 milyar ABD doları ile reçeteli ilaç pazarı içerisinde yaklaşık %17,6’lık bir paya sahip olmuştur. 2019 yılında Türkiye’deki biyoteknolojik ilaçların toplam pazar büyüklüğü 1 milyar 814 milyon ABD dolarına ulaşmış olup, bu değer toplam ilaç pazarının yaklaşık %23,5’ini oluşturmaktadır. Biyoteknolojik ilaçlar, gen terapisi, kişiselleştirilmiş tıp ve ileri tedavi uygulamalarına yönelik ilaçlar, Türkiye ve Türkiye’deki hastalar için önemli fırsatlar sunacaktır.

Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği olarak tüm bu konulardaki detayları netleştirip, referans kaynağı niteliğinde bir eser oluşturmak istedik. Derneğimizin koşulsuz desteği ile gerek kaynak gerekse kavram boyutlarında sunduğu akademisyenlerin özgün araştırmaları ve bilimsel özgürlüğü temel alan emeklerinin eseri olan Biyoteknolojik İlaçlar Kitabı hazırlandı. Bu kitap ile gündemdeki bu önemli konuda sağlıklı bir tartışma ortamına katkıda bulunmaktan büyük memnuniyet duymaktayız. Biyolojik ve biyobenzer, ilaçların üretimi ve güvenliliği gibi konuları içeren esere biyoteknolojikilaclar.net adresinden ücretsiz olarak erişilebildiğini bu vesileyle hatırlatmak isterim.

Dr. Ümit Dereli
Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) Genel Sekreteri

Dr. Ümit Dereli Hakkında
Dr. Ümit Dereli Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden mezun olduktan sonra Genel Cerrahi alanında uzmanlaşıp ilaç ve tıbbi cihaz sektörlerinde yurtiçinde ve yurtdışında üst düzey yöneticilik yapmıştır. Dr. Dereli, Araştırmacı Tıp Teknolojileri Üreticileri Derneği’nin (ARTED) kuruluşunda aktif rol almış olup, derneğin Genel Sekreterlik görevini üstlenmiştir. Dr. Dereli 2015 yılından bu yana Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) Genel Sekreteri görevini yürütmektedir.